Inceptua Early Access und Sentynl Therapeutics Inc. geben den Start des Early-Access-Programms bekannt

Pharmaceutical

Inceptua Early Access (eine Geschäftseinheit der Inceptua Group) und Sentynl Therapeutics Inc. („Sentynl“), ein in den USA ansässiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich darauf konzentriert, Patienten mit seltenen Krankheiten innovative Therapien anzubieten, gaben heute bekannt, dass sie eine Partnerschaft eingegangen sind Sentynlâs Nulibry® über ein Early-Access-Programm für geeignete Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A verfügbar zu machen. MoCD Typ A ist eine schnell fortschreitende autosomal-rezessive angeborene Stoffwechselstörung, die zu toxischen Sulfitspiegeln führt, die neurologische Folgen wie Krampfanfälle und Schwierigkeiten bei der Nahrungsaufnahme verursachen , schwere Entwicklungsverzögerungen und Tod innerhalb der ersten 4 Lebensjahre, wenn sie unbehandelt bleiben. Nulibry ist die erste zugelassene Behandlungsoption für MoCD Typ A. Nulibry wurde 2021 von der FDA zugelassen, und im September 2022 erteilte die Europäische Kommission die Marktzulassung für Nulibry unter außergewöhnlichen Umständen. Early-Access-Programme (auch bekannt als Expanded Access, Early Access, Compassionate Use, Named Patient Supply) sind ein konformer Weg, durch den Arzneimittel, die sich entweder noch in der Entwicklung befinden oder in ihrem Land der beabsichtigten Verwendung nicht zugelassen sind, für Patienten verfügbar gemacht werden können, die entweder keine alternative Behandlungsoption haben oder alle anderen in ihrem Wohnsitzland verfügbaren Behandlungsoptionen ausgeschöpft haben. „Inceptua Early Access freut sich, Sentynl mit dem Nulibry Early Access-Programm zu unterstützen, um geeigneten Patienten mit MoCD Typ A die Möglichkeit zu geben, Zugang zur ersten zugelassenen therapeutischen Option für diese Krankheit zu erhalten. MoCD Typ A ist eine verheerende Krankheit mit erheblichem ungedecktem Bedarf und allem was wir tun können, um den frühen Zugang zu dieser neuen Behandlungsoption zu unterstützen, wird den Familien der von dieser Krankheit betroffenen Kinder Hoffnung geben." sagte Stuart Bell, Vizepräsident, Early Access, Inceptua Group. Grant Castor, Senior Vice President, Commercial Strategy and Operations bei Sentynl, sagte: „Wir freuen uns über die Partnerschaft mit Inceptua Early Access, um einen formellen zentralisierten Prozess für die Bearbeitung von Anfragen bereitzustellen, bei denen es weltweit Verdachtsfälle und bestätigte Fälle von MoCD Typ A gibt. A Die Verdachtsdiagnose von MoCD Typ A und die rasche Einleitung der Behandlung sind für alle Kinder mit dieser extrem seltenen Krankheit weltweit von entscheidender Bedeutung."

“Early-Access-Programme sind ein konformer Weg, durch den Medikamente, die sich entweder noch in der Entwicklung befinden oder in ihrem beabsichtigten Verwendungsland nicht zugelassen sind, durchlaufen werden“
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