Einigung über Verfügbarkeit von CF-Behandlungen erzielt

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Vertex, NHS England und NICE haben endlich eine Zugangsvereinbarung für die Mukoviszidose-Behandlungen Orkambi, Smykevi und Kalydeco getroffen. Menschen mit CF können nun innerhalb von 30 Tagen darauf zugreifen. Ursprünglich hielt NICE Orkambi für zu teuer, aber sie haben sich jetzt auf eine verbindliche Bedingung geeinigt, wonach Vertex sein gesamtes Portfolio, einschließlich seines neuen, von der FDA zugelassenen Trikafta für Dreifachtherapien, für eine vollständige NICE-Prüfung vorlegen muss. Der Senior Vice President von Vertex, Ludovic Fenaux, sagte: „Diese wichtige Vereinbarung, die in Zusammenarbeit und Partnerschaft mit NHS England und NICE getroffen wurde, wird mehr als 5.000 in Frage kommenden Mukoviszidose-Patienten in England den Zugang zu CFTR-Modulatoren ermöglichen, um die zugrunde liegende Ursache ihrer Krankheit zu behandeln "Das Vereinigte Königreich hat die zweithöchste Prävalenz von Mukoviszidose in der Welt", sagte NHS-Chef Simon Stevens. "Heute ist dies ein wichtiger und lang erhoffter Moment für Kinder und Erwachsene, die an Mukoviszidose leiden." Diese Tatsache bedeutet auch, dass jedes Pharmaunternehmen, das auf diesem Gebiet kommerziell erfolgreich sein will, konstruktiv mit dem NHS zusammenarbeiten muss. “David Ramsden, CEO des Cystic Fibrosis Trust, sagte:„ Dies ist ein ganz besonderer Tag und ich möchte Menschen mit Mukoviszidose danken , ihre Familien und alle, die an dieser Kampagne teilgenommen haben, für ihre Ausdauer und Entschlossenheit, weiter zu kämpfen. Wir wissen, dass es hier nicht endet. Wir werden weiterhin für einen ähnlichen Zugang in Wales und Nordirland kämpfen, damit alle Menschen mit Mukoviszidose in Großbritannien von diesen lebensrettenden Medikamenten profitieren können. Mit der Nachricht, dass die neue Dreifachtherapie Trikafta, von der 90% der Mukoviszidose-Betroffenen profitieren könnten, für das kommende Jahr zugelassen werden könnte, werden wir unsere Kampagne fortsetzen, damit Menschen mit Mukoviszidose dies niemals tun müssen Warten Sie noch einmal auf die besten verfügbaren Medikamente

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